ارائه داده های پیش بالینی نانوداروی استنشاقی درمان یک بیماری ژنتیکی - صندلی و تلفن

به گزارش صندلی و تلفن، شرکت ردکد تراپیوتیکس (ReCode Therapeutics) داده های پیش بالینی مربوط به برنامه درمانی mRNA استنشاقی در دیسکینزی مژگانی اولیه (PCD) را در قالب سه پوستر در کنفرانس بین المللی ATS 2022 ارائه می کند.

شرکت ردکد تراپیوتیکس (ReCode Therapeutics) داده های پیش بالینی مربوط به برنامه درمانی mRNA استنشاقی در دیسکینزی مژگانی اولیه (PCD) را در قالب سه پوستر در کنفرانس بین المللی ATS 2022 ارائه می کند.

فرمولاسیون نانوذرات لیپیدی هدف گیرنده اندام انتخابی (SORT-LNP ™) و پلتفورم RNA این شرکت با موفقیت و به طور مستقیم به عنوان یک آئروسل استنشاقی به ریه ها تحویل داده شد، بدون اینکه به اندازه قابل توجهی به بافت های دیگر نفوذ کند. این شرکت با استفاده از فناوری SORT-LNPTM و اسید نوکلئیک خود، از تحویل سیستمایک و مستقیم برای جایگزینی و ویرایش/اصلاح ژن با واسطه mRNA در سلول های هدف، از جمله سلول های بنیادی استفاده می کند. DNAI1 mRNA فرموله شده با LNP SORT بازیابی عملکردی طولانی مدت را نشان می دهد و امکان تکرار تجویز را فراهم می کند.

ردکد تراپیوتیکس یک شرکت زیست دارویی بوده که در پی نسل تازه داروهای ژنتیکی است. این شرکت به تازگی داده های بالینی تازهی از درمان مولکولی مبتنی بر mRNA استنشاقی خود را ارائه کرده است. برنامه مبتنی بر mRNA این شرکت در PCD از پلتفرم تحویل نانوذرات لیپیدی (LNP) با هدف گیری انتخابی عضو (SORT) استفاده می کند که هدف قرار دادن اندام ها و بافت های فراتر از کبد را از طریق انواع مسیرهای تجویزی امکان پذیر می سازد.

در حال حاضر هیچ درمان تایید شده ای برای دیسکینزی اولیه مژگانی (PCD) وجود ندارد. دیسکینزی مژگانی اولیه که به آن سندرم کارتاژنر یا سندرم مژک های بی حرکت نیز گفته می شود، یک بیماری ژنتیکی نادر با جهش های ارثی که باعث از بین رفتن فعالیت مژگانی (و در نتیجه از بین رفتن پاکسازی طبیعی مخاط) در راه های هوایی می شود. بیماران مبتلا به PCD از عوارض ناشی از عفونت های مزمن تنفسی، برونشکتازی و اغلب دچار نارسایی تنفسی رنج می برند.

شرکت ردکد تراپیوتیکس در حال توسعه رویکردی مبتنی بر mRNA برای درمان بیماری برای درمان PCD است. با استفاده از پلتفرم تحویل اختصاصی این شرکت، mRNA DNAI1 در SORT LNPهای شرکت ردکد تراپیوتیکس فرموله شده و به صورت آئروسل مستقیماً به راه هوایی تحویل می شود. هدف این است که تحویل mRNA منجر به تولید پروتئین DNAI1 در سلول های هدف شود و بنابراین امکان نجات عملکرد مژگانی را فراهم کند.

این داده های امیدوارکننده نشان می دهد که mRNA DNAI1 فرمول شده با SORT LNP می تواند به طور دقیق به سلول های مورد نظر در ریه ها، بدون قرار گرفتن در معرض سایر بافت ها، تحویل داده شود. داده های بالینی نشان می دهند که mRNA DNAI1 واکنش پذیری ایمنی پایینی دارد، عملکرد مژگان را بهبود می دهد و منجر به بهبود عملکرد طولانی مدت می شود.